EfgaDem

Bei dieser klinischen Prüfung handelt es sich um eine multizentrische, interventionelle, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase IIa. Die klinische Prüfung wird von Prof. Dr. Harald Prüß, DZNE und Charité Berlin, geleitet und in drei Prüfstellen in Deutschland durchgeführt. Die Finanzierung erfolgt durch den Medikamentenhersteller argenx BV.

Patienten mit Autoimmun-Demenz leiden unter einem subakuten, fortschreitenden kognitiven Abbau, der die Gedächtnisleistung, die Aktivitäten des täglichen Lebens und die persönlichen Interaktionen beeinträchtigt. Im Gegensatz zu „klassischen“ neurodegenerativen Demenzen (wie z. B. der Alzheimer-Krankheit ohne Antikörpernachweis) ist die vermutete Ursache eine Immunaktivierung im Gehirn mit Autoantikörpern und Immunzellen, die sich gegen neuronale Proteine richten. 

Autoimmun-Demenz ist ein zunehmend anerkannter klinischer Zustand, der die Alzheimer-Krankheit (AD), die frontotemporale Demenz (FTD) und andere neurodegenerative Gedächtnisstörungen imitieren kann. Bei der „atypischen Demenz“ scheint der Zusammenhang mit der Autoimmunität besonders hoch zu sein. Die Symptome führen zu massiven Veränderungen im Verhalten, im Gedächtnis, in der Orientierung und in vielen neuropsychologischen Bereichen und beeinträchtigen so das normale Leben und die persönlichen Beziehungen. Darüber hinaus ist die Betreuung von Demenzpatienten angesichts der langen Krankheitsverläufe und der starken Einbindung von Familien und professionellen Pflegekräften sehr aufwendig und teuer.

Zwar gibt es keine kausalen Behandlungsmöglichkeiten für Alzheimer und FTD, doch können Patienten mit Autoimmun-Demenz von einer Immuntherapie profitieren, z. B. durch die Entfernung der assoziierten Autoantikörper mittels therapeutischer Blutwäsche oder Immunsuppression. Fallberichte und kleine Serien belegen, dass bei ausgewählten Patienten eine deutliche klinische Verbesserung möglich ist. Derzeit wird das Vorhandensein von krankheitsbedingten Autoantikörpern in der klinischen Routine nicht systematisch in Memory-Kliniken untersucht. Es ist daher wahrscheinlich, dass Patienten mit behandelbarer Demenz übersehen werden und keine immunmodulatorische Behandlung erhalten, die bei anderen neurologischen Erkrankungen verfügbar ist und regelmäßig verabreicht wird.

Ziel der klinischen Prüfung ist die Untersuchung, ob die Behandlung mit dem FcRn-Inhibitor Efgartigimod im Vergleich zu Placebo zu einer Stabilisierung oder Verbesserung bzw. einem geringeren Fortschreiten der kognitiven Beeinträchtigung führt, durch Analyse der Veränderung des MoCA-Wertes vom Ausgangswert bis 52 Wochen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments in den beiden Studienarmen.

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden im Alter von ≥ 40 Jahren 
• Fachärztliche Diagnose einer fortschreitenden kognitiven Beeinträchtigung oder Demenz seit mehr als 3 Monaten 
• Vorhandensein von Anti-Hirn-Autoantikörpern