ABCD
Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rituximab bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Pilotstudie zum B-Zell-Abbau als Behandlungsmethode für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, interventionelle, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Pilotstudie im Paralleldesign der Phase IIa. Das Ziel dieser klinischen Prüfung ist die Untersuchung des Einflusses von Rituximab (Rixathon®) auf den Krankheitsverlauf von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Die Studie wird von Prof. Dr. Harald Prüß, DZNE und Charité Berlin, geleitet und in zwei Prüfzentren in Deutschland – Charité Berlin und DZNE Bonn – durchgeführt. Die Studie wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) gefördert (Förderkennzeichen: 01KG2124).
Hintergrund
Bislang gibt es noch keine effektive Therapie gegen die ALS. Die Ursachen der Erkrankung sind zudem noch nicht vollständig aufgeklärt. Das derzeit in Deutschland einzig verfügbare Medikament bei ALS, Riluzol, hat eine durchschnittliche lebensverlängernde Wirkung von 2-3 Monaten. In Edavarone, ein weiteres ALS-Medikament, wurden große Hoffnungen gesetzt, die sich in aktuellen Studien leider nicht erfüllt haben.
Trotz Forschungsanstrengungen ist die ALS immer noch eine tödliche Erkrankung, für die es keine effektive Behandlungsmöglichkeit gibt. Die aktuelle Studie nimmt die Rolle des Immunsystems bei der ALS in den Fokus, das deutlich stärker für den Nervenzelluntergang verantwortlich sein könnte als bisher angenommen. Sollte diese Studie zeigen, dass Rituximab zu einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs führt, würde das neue therapeutische Möglichkeiten für ALS-Patienten bedeuten. Zusätzlich kann diese Studie das Verständnis für die Krankheitsentwicklung verbessern und langfristig zur Entwicklung weiterer Medikamente für die ALS, aber auch für andere neurodegenerative Erkrankungen, beitragen. Rituximab ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h. es ist von der Behörde für die Behandlung der ALS noch nicht zugelassen. Allerdings ist es in Deutschland seit 1997 zur Therapie von Non-Hodgkin-Lymphomen zugelassen. Inzwischen wird Rituximab für mehrere weitere Erkrankungen verwendet und ist daher gut geprüft. Neben der Behandlung von Krebserkrankungen wird Rituximab bei Autoimmunerkrankungen angewandt.
Übersicht
Im Rahmen der Studie sollen 52 Probandinnen und Probanden mit einer klinisch eindeutigen oder wahrscheinlichen Diagnose einer ALS eingeschlossen werden. Im Behandlungsarm erhalten die Teilnehmerinnen und Teilnehmer insgesamt viermal eine Infusion mit Rituximab, im Placebo-Arm erhalten sie eine Infusion mit Kochsalzlösung.
Ablauf der Studie
Ab der Eingangsvisite werden Teilnehmerinnen und Teilnehmer insgesamt 30 Monate an der Studie teilnehmen. Über einen Zeitraum von 12 Monaten erhalten sie das zu testende Medikament bzw. das Scheinmedikament viermal als Infusion im Prüfzentrum und nehmen zusätzlich an 3 Sicherheitsvisiten teil. Um die langfristigen Effekte des Medikamentes zu erfassen, kommen Teilnehmerinnen und Teilnehmer im Anschluss an die Behandlung im Abstand von jeweils 6 Monaten noch zu drei Nachbeobachtungsvisiten, sie werden insgesamt an 11 Besuchen (inklusive Voruntersuchung) im Studienzentrum teilnehmen. Im Verlauf der Studie werden u. a. zwei Lumbalpunktionen, elf Blutabnahmen und ein EKG durchgeführt.
Leiter der Studie: Prof. Dr. Harald Prüß
Beginn: Juni 2023
Status: multizentrisch, Studie in Vorbereitung
Studienkoordination
Wenn Sie an dieser Studie teilnehmen möchten, kontaktieren Sie bitte die
Medizinische Koordinatorin (DZNE Berlin):
Dr. Rosa Rößling
rosa.roessling(at)charite.de
