Die Defeat Parkinson's Plattform Tübingen

Die Parkinson-Krankheit (PD) zählt zu den schwersten neurodegenerativen Erkrankungen. Obwohl Dopamin-Ersatztherapie oder tiefe Hirnstimulation bei vielen Patienten einen bemerkenswerten vorübergehenden Nutzen bewirken können, gibt es noch immer keine Heilung und ist es noch nicht möglich, das Fortschreiten der Krankheit deutlich zu verlangsamen.

Allerdings sind in den letzten Jahren bemerkenswerte Fortschritte im Verständnis der genetischen, molekularen und zellulären Grundlagen der Erkrankung erzielt worden, so dass neue Behandlungsmöglichkeiten in nicht allzu ferner Zukunft in Reichweite sein könnten.

Unterstützt durch eine private Großspende sowie durch Forschungsgelder der Michael J. Fox Foundation (MJFF) und der EU in Höhe von mehr als 2,5 Millionen Euro haben das Hertie-Institut für klinische Hirnforschung und das DZNE in Tübingen die Defeat Parkinson's Research Platform gegründet. Klinische und präklinische Forscher bündeln ihre Kräfte, um mit Hilfe modernster molekularer, genetischer, zellbiologischer und computergestützter Technologien die komplexen Mechanismen der Erkrankung besser zu verstehen und neue Biomarker und Therapien zu entwickeln.

Leitbild

In der Defeat Parkinson's Research Platform werden wir in einem interdisziplinären Team zusammenarbeiten, um zu erforschen, wie genetische Variabilität zu Veränderungen in zellulären und molekularen Prozessen führt, die das Krankheitsrisiko und den Krankheitsverlauf definieren. Um dieses Ziel zu erreichen, werden wir gemeinsam mit unseren internationalen Kooperationspartnern (http://pdgenetics.org/) die gesamte genomische Variation in großen Gruppen von betroffenen und gefährdeten Personen mit Next-Generation-Sequenzierungstechnologien untersuchen und diese Daten mit Transkriptom- und Epigenom-Informationen korrelieren, um Genexpressionsmodelle zu erstellen. Wir werden dann anhand von High-Content/High-Throughput-Analysen sogar auf Einzelzellebene untersuchen, wie diese Veränderungen zelluläre Prozesse verändern, sowie neuartige rechnerische Ansätze nutzen, um diese Erkenntnisse in komplexe Modelle zu integrieren. Mit unserem Expertenwissen zur Krankheitsmodellierung in induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSc) und Tiermodellen werden wir dann ausgewählte Gene eingehend untersuchen und unser Wissen zurück zu unseren Patienten bringen, um neue Biomarker und Behandlungen zu entdecken und zu validieren.

Durch den Enthusiasmus unserer Teams, mit dem Input zahlreicher Mitarbeiter und mit Hilfe großzügiger Geldgeber sind wir zuversichtlich, dass wir die Parkinson-Forschung voranbringen und neue Behandlungen finden werden, die das Leben unserer Patienten verbessern und schließlich zu einer Heilung oder sogar Prävention von Parkinson führen werden.