EPI589-15-002
Phase 2A Safety- und Biomarker-Studie des Wirkstoffes EPI-589 bei Patienten mit mitochondrialen Subtyp des Morbus Parkinson
Allgemeines
Störungen der Mitochondrienfunktion tragen zur Pathophysiologie sowohl bei Patienten mit idiopathischer als auch genetisch/familiär -bedingter Parkinson Erkrankung (PD) bei. Trotz der Verfügbarkeit symptomatischer Therapien bleibt der PD eine Erkrankung mit hoher Morbidität. Bisher sind keine etablierten Therapien für eine Modifikation dieser fortschreitenden Erkrankung verfügbar.EPI-589 ist ein aktives Redoxmolekül das eine hohe Wirksamkeit und Effizienz (>80%) zur Vorbeugung von Zelltod durch oxidativer Stress in Biomaterial von Parkinson Patienten (inklusive PINK1, Parkin und LRRK2 Mutationen) gezeigt hat.
Hintergrund und Ziele
Primäres Ziel der Studie ist es die Sicherheit des Wirkstoffs EPI-589 bei Anwendung auf Patienten mit idiopathische und genetischem Parkinson zu erheben (z.B. Hämatologie, Elektrokardiogramm).
Weitere Ziele sind der Nachweis der Wirkung von EPI-589 bei PD-Patienten auf:
1. Biomarker des Glutathion-Zyklus (Blut, Liquor und Urin),
2. den klinisch/motorischen Erkrankungsstatus.
Darüber hinaus werden Effekte von EPI-589 auf das Auftreten und die Schwere von nicht-motorischen Symptomen, einschließlich kognitiver Störungen und Depression erfasst.
Übersicht
Im Rahmen der dreimonatigen Studie werden nach einer ca. 1-monatigen „Run-In-Phase“ ca. 40 Studienteilnehmer (20 mit genetisch-bedingtem Parkinson-Subtyp und 20 medizierte idiopathische Parkinson-Patienten), die EPI-589 in Tablettenform erhalten, hinsichtlich der Sicherheit und Biomarker untersucht.
Ablauf der Studie
Die Untersuchungen im Rahmen der Studie umfassen u.a. eine klinisch-neurologische Untersuchung durch einen Studienarzt, eine neuropsychologische Untersuchung sowie eine Untersuchung von autonomen Funktionen. Für die idiopathischen Parkinson-Patienten wird ein DatSCAN (Szintigraphie des Gehirns) durchgeführt. Zusätzlich erfolgen wiederholt Blutentnahmen, Urinanalysen sowie eine Lumbalpunktion (Nervenwasserentnahme) zu Studienbeginn und -ende.
Leiter der Studie: Prof. Dr. Thomas Gasser
Beginn: 2017
Status: monozentrisch (DZNE Tübingen), Studie abgeschlossen
Studienkoordination / Projektmanagement
Dr. Kathrin Brockmann
Elisabeth van Schalkwyk